総合評価変数とは?

ICH-E9では、以下のように定義されています。

客観的変数: バイタルサイン、臨床検査値、画像評価などの定量的・定性的データ
医師の全体的印象: 治験責任医師 (または分担医師) が観察した臨床的所見や治療効果の総合的印象
評価スケール例: 5点、7点、9点リッカートスケール等 (例: 「非常に改善した」→「悪化した」)

プロトコル記載要件 (主要変数／副次変数として使用する場合)

治験実施計画書には、以下を詳細に記述する必要があります。

• 尺度の適切さ: 試験目的に対する総合評価尺度の妥当性 (例: 臨床的意義の説明)
• 妥当性・信頼性の根拠: 過去の検証データ、文献、パイロット試験結果など
• データ利用法: 各試験参加者をいずれかのカテゴリへ分類する具体的手順
• 欠測データの取り扱い: データ欠測時の代替方法や欠測を含めた評価手順

さらに、評価に用いた客観的変数は、主要変数または重要な副次変数として併記・解析することが推奨されます。

有用性の総合評価に関する留意点

ランダム化の 利益とリスクの整合性:	有益効果と有害作用のプロファイルが異なる治療でも同等評価を導く場合がある。
現実世界での 過度な結論リスク:	有用性評価が高くても、実際には有効性が乏しく有害事象の少なさのみを反映する可能性
推奨事項:	有用性総合評価を主要変数としない (副次変数として用いる場合、個々の有効性・安全性指標を別個に追加解析)

参考文献

• 厚生省. ICH-E9 臨床試験のための統計的原則 (平成10年11月30日 医薬審第1047号)